ბალოვაპტანი – აღმოჩენა თუ მორიგი იმედგაცრუება?

დღე არ გავა, ჩვენ ფბ გვერდზე რომელიმე მშობელმა არ მოგვწეროს შეკითხვა ბალოვაპტანის კვლევის შედეგებთან დაკავშირებით. ყველა მათგანი ერთიდაიგივეს გვეკითხება: როდის დასრულდება კვლევა და ექნება თუ არა შედეგი?

ამიტომ გადავწყვიტეთ მოგვეძიებინა ინფორმაცია ამ კვლევების შესახებ. ქვემოთ წარმოგიდგენთ ჩვენი ცენტრის ბავშვთა ნევროლოგისა და ფსიქიატრის, მედეა ზირაქაშვილის მიერ მომზადებულ მასალას.

2018 წლის იანვარში ინტერნეტ სივრცე სრულად მოიცვა სკანდალურმა ინფორმაციამ აუტიზმის “სამკურნალო“ მედიკამენტის შესახებ. არ დარჩენილა სამედიცინო ონლაინ პლატფორმა, სადაც არ ყოფილიყო საუბარი აუტიზმის „სამკურნალო“ ახალი მედიკამენტის შესახებ, რომელიც იმდენად დამაიმედებელ ინფორმაციას მოიცავდა, რომ FDA-მ (ამერიკის საკვებისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ) ინოვაციური და წარმატებული თერაპიის სტატუსით კვლევების გაგრძელების ნებართვა გასცა და გრანტიც კი გამოუყო მკვლევართა ჯგუფსა და იმ ფარმაცევტულ კომპანიას (როშეს), რომელიც ამ მედიკამენტს აწარმოებდა.
FDA-მ ამ მედიკამენტს „აუტიზმის თერაპიის მნიშვნელოვანი მიღწევა“ (breakthrough therapy) უწოდა. FDA ასეთ ტერმინს იყენებს მხოლოდ იმ მედიკამენტის მიმართ, რომელსაც სერიოზული პრობლემის იმედისმომცემ სამკურნალო საშუალებად მიიჩნევს და ამ სტატუსით ის აძლევს პრიორიტეტულ დახმარებას მისი წარმოების განვითარებისთვის საჭირო კვლევებს.
მაშინ, მიუხედავად სულსწრაფობისა, რაც შეიძლება სწრაფად შეგვძლებოდა მედიკამენტის გამოყენება, როგორც ჩვენ, ამ სფეროში მომუშავე სპეციალისტებს, ისე თქვენ, აუტიზმის მქონე ბავშვების მშობლებს, თმენის გარდა არაფერი დაგვრჩენოდა. მივენდეთ მკვლევარებს, რომლებიც არც თუ ისე მარტივ ამოცანას შეეჭიდნენ. მათ უნდა დაემტკიცებინათ აუტიზმის ისტორიაში პირველი მედიკამენტის ეფექტურობა, რომელიც აუტიზმის ძირითადი ნიშნების გასაუმჯობესებლად უნდა გამოყენებულიყო. ეს ნამდვილად უზარმაზარი გადატრიალება იქნებოდა ნეიროგანვითარებითი დარღვევების ისტორიაში.

მოდით, უფრო ვრცლად გავეცნოთ, რა მედიკამენტზე იყო საუბარი. ეს გახლდათ ბალოვაპტანივაზოპრესინ 1a რეცეპტორის ანტაგონისტი – vasopressin 1a receptor antagonist, რომლის თერაპიული პოტენციალი ჯერ კიდევ შეუსწავლელია. ბალოვაპტანზე პირველი კვლევა ჩატარდა 2015 წელს, სადაც იკვლევდნენ მის ზემოქმედებას 18-45 წლის ასაკის ტიპური განვითარების მამაკაცებზე, ხოლო ცვლილებებს თავის ტვინის უბნებზე აკვირდებოდნენ ფუნქციური მრტ-კვლევით. მაშინ ეს შედეგები არსად გამოქვეყნებულა, თუმცა მკვლევართა ჯგუფმა განაგრძო შემდგომი ძიება და უკვე კვლევის კლინიკური ფაზის მეორე ეტაპზე მიღებული მონაცემები ყველაზე ამომწურავი სახით მიღებულ იქნა VANILLA-სახელწოდებით ცნობილი კვლევის საფუძველზე, რომელიც ჩატარდა კარგი ინტელექტუალური განვითარების და აუტიზმის მქონე ზრდასრულ მამაკაცებზე (Bolognani et al, 2017). ამ კვლევის მონაცემები კი წარადგინეს IMFAR-ის (International Meeting for Autism Research) საერთაშორისო კონფერენციაზე. აღნიშნულ კვლევაში მონაწილეობდა 223 მონაწილე, რომლებიც 12 კვირის განმავლობაში იღებდნენ ბალოვაფტანის 3 სხვადასხვა დოზას. მათი მონაცემების შედარება ხდებოდა პლაცებოს მიმღებ საკონტროლო ჯგუფთან. კვლევის შედეგების მიხედვით მედიკამენტის მოხმარება უსაფრთხო და ადვილად ადაპტირებადი აღმოჩნდა. კვლევის ეს ეტაპი დაასრულა 190-მა მონაწილემ. არანაირი სხვაობა არ დაფიქსირებულა საკონტროლო (პლაცებოს მიმღებ) და საკვლევ იმ ჯგუფს შორის, რომელსაც დაბალი დოზა ეძლეოდა. იმ მონაწილეებში კი, რომლებიც შედარებით დიდ დოზას, 10 მგ, ბალოვაპტანს იღებდნენ, ადაპტაციური ზოგიერთი უნარი გაუმჯობესდა, რაც დაფიქსირდა ადაპტური ქცევის შესაფასებელი ვაინლანდის ტესტით. აღნიშნული მონაცემები Journal Of Medical Chemistry-ის 2020 წლის იანვრის ნომერში გამოქვეყნდა. შედეგი: ზრდასრულებში კვლევის მესამე ფაზის გაგრძელების გადაწყვეტილება იქნა მიღებული.
ჩატარებულია კვლევები ბავშვებსა და მოზარდებშიც, მაგალითად, 2016 წლის ნოემბერში უკვე შერჩეული იყო პირველი მონაწილე,რომელიც კლინიკურ კვლევაში ჩართეს. კვლევა 5-17 წ ასაკის ბავშვებსა და მოზარდებში ადგენდა ბალოვაფტანის ეფექტურობის და უსაფრთხო გამოყენებასთან დაკავშირებულ საკითხებს – Study to Investigate the Efficacy and Safety of Balovaptan (RO5285119) in Participants With Autism Spectrum Disorder (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02901431). ეს გახლდათ მულტიცენტრული, რანდომიზებული, ორმაგი ბრმა მეთოდით ჩატარებული 24 კვირიანი კვლევა აუტიზმის მქონე მაღალფუნქციურ ბავშვებსა და მოზარდებში, რომელთა IQ≥70. შერჩეული იყო 3 ჯგუფი, პლაცებოს, 10 მგ და 4 მგ ბალოვაფტანის გამოყენებით. 3 წლიანი აქტიური კვლევის შედეგად, NIH, US National Library of Medicine, Clinical Trials.gov გვერდზე ვკითხულობთ, შემდეგი სახის ინფორმაციას: რომ

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02901431

Recruitment Status: Terminated (The 24-week analysis indicated no clinical or statistical benefit for the primary endpoint for the overall study population. No new safety concerns identified.)
First Posted: September 15, 2016
Last Update Posted: July 10, 2020
აღნიშნული კვლევა შეწყდა ბალოვაფტანის გამოყენების ეფექტურობის სტატისტიკურად სარწმუნო შედეგის არარსებობის გამო.
გადავხედოთ ონლაინ სივრცეს, რა ხდება ამ მედიკამენტის გამოყენების სხვა კვლევებთან დაკავშირებით? თქვენ ნახავთ სხვადასხვა ქვეყანაში გაფანტულ, ერთეული ცენტრებში მიმდინარე კვლევებთან დაკავშირებულ ინფორმაციას, რომელთა შესახებაც მონაცემები არ არის განახლებული და უცნობია ამ კვლევების ამჟამინდელი სტატუსი.
2020 წლის აპრილის მონაცემებით კი ბალოვაფტანთან დაკავშირებული კვლევები როშეს წარმომადგენლობამ შეწყვიტა.

დაველოდოთ ახალი კველევების სარწმუნო და საიმედო ინფორმაციას. აუტიზმთან დაკავშირებით ყველა ქვეყნის წარმომადგენლები თანასწორნი ვართ. ყველგან, სადაც გამოიყენება მტკიცებულებებზე დაფუძნებული მიდგომა თერაპიული პრინციპები ერთნაირია. არ აქვს მნიშვნელობა მაღალგანვითარებულია ქვეყანა, თუ ჩვენნაირი განვითარებადი.
ისღა დაგვრჩენია იმედის თვალით კვლავ გავყურებდეთ მომავალს, მხოლოდ უკეთესი ალტერნატივის მოლოდინში.